Ученые из Университета науки и технологий «Сириус» разработали инновационную технологию, способную значительно продвинуть генную терапию наследственных заболеваний. Их исследование, открывающее новые горизонты в медицине, было опубликовано в научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Ключевая трудность традиционной генной терапии, использующей аденоассоциированные вирусы (AAV), заключается в ограничении размера переносимых генов — они не могут вместить более пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие наследственные заболевания вызываются мутациями в гораздо более крупных генетических структурах. Российские специалисты предложили оригинальное решение этой проблемы: фрагментировать слишком большие гены, а затем реконструировать их внутри целевой клетки с помощью особых белковых молекул, известных как интеины.
Для подтверждения эффективности своего метода исследователи провели эксперименты с использованием зеленого флуоресцентного белка (GFP) в качестве модельной системы. Благодаря оптимизации условий работы интеинов им удалось добиться впечатляющего результата: полноценная белковая структура была успешно восстановлена в 80% исследуемых клеток. Этот прорыв указывает на возможность создания новых терапевтических подходов для наследственных болезней, которые ранее считались неизлечимыми из-за крупного размера затронутых генов.
Авторы исследования отмечают, что разработанная технология продемонстрировала свою эффективность не только на клетках печени, но и на клетках сетчатки глаза. Это открывает многообещающие перспективы для лечения наследственных ретинопатий — группы заболеваний, приводящих к слепоте. В дальнейшем ученые планируют адаптировать этот подход для терапии таких тяжелых генетических состояний, как мышечная дистрофия Дюшенна, и других сложных патологий, значительно улучшая качество жизни пациентов.
